Новейшая генная терапия, вводимая с помощью одной инъекции, способна в течение нескольких недель восстановить слух у людей с врожденной глухотой или тяжелыми нарушениями слуха. Передовая методика уже показала свою эффективность в ходе клинических испытаний, в которых приняли участие как дети, так и взрослые. В одном из наиболее показательных случаев семилетняя девочка практически полностью восстановила слух.
Исследование, проведенное учеными из Каролинского института в Швеции, было сосредоточено на генетической форме глухоты, вызванной мутациями в гене OTOF. Как сообщает издание The Independent, эти мутации приводят к дефициту белка отоферлина, который играет ключевую роль в передаче звуковых сигналов от уха к мозгу. В ходе испытаний пациентам вводили во внутреннее ухо безвредный вирус, доставляющий исправную копию гена.
Результаты терапии проявились быстро: у большинства из десяти участников слух начал восстанавливаться уже через месяц. Спустя полгода у всех испытуемых было зафиксировано значительное улучшение. В среднем порог воспринимаемого ими звука снизился со 106 до 52 децибел. Наилучший отклик на лечение наблюдался у детей в возрасте от пяти до восьми лет, включая девочку, которая через четыре месяца после процедуры смогла свободно разговаривать с матерью.
Ученые подтвердили, что лечение безопасно и хорошо переносится, серьезных побочных эффектов зафиксировано не было. По словам одного из авторов исследования, новая методика может кардинально улучшить качество жизни пациентов. Он также добавил, что работа с геном OTOF — это только начало, и уже ведутся исследования по другим генам, ответственным за потерю слуха, что вселяет уверенность в появлении методов лечения для различных видов генетической глухоты в будущем
