Ученые Тринити-колледжа в Дублине разработали многообещающую генную терапию для лечения глаукомы, сообщает International Journal of Molecular Genetics.
Новая терапия показала значительные положительные результаты как на животных моделях, так и на клетках сетчатки, полученных от людей с глаукомой. В частности, она защищала ключевые ганглиозные клетки сетчатки и улучшала их функцию в модели глаукомы у животных. В человеческих клетках сетчатки применение генной терапии увеличивало потребление кислорода и производство АТФ, что указывает на улучшение работы клеток.
Терапия использует одобренный вирус для доставки усовершенствованного гена eNdi1, разработанного командой Тринити. Она направлена на усиление активности митохондрий и снижение вредных активных форм кислорода.
По словам исследователей, глаукома является сложным заболеванием, затрагивающим около 80 миллионов человек во всем мире. Существующие методы лечения не всегда эффективны, поэтому разработка новых подходов крайне важна.
Следующим шагом станет подготовка к клиническим испытаниям на людях. Для ускорения этого процесса команда Тринити недавно основала компанию Vzarii Therapeutics.
