Экспериментальный препарат афикамтен улучшил переносимость физических нагрузок и самочувствие людей с необструктивной гипертрофической кардиомиопатией. Результаты двух исследований опубликованы в журналах The New England Journal of Medicine и Circulation. Речь идёт о наследственном заболевании, при котором сердечная мышца утолщается и становится менее эластичной, из-за чего появляются одышка и ограничения при нагрузках.
В испытании, результаты которого представлены в The New England Journal of Medicine, участвовали 517 человек. Одни из них получали афикамтен, другие — плацебо, а наблюдение продолжалось 36 недель. У пациентов из первой группы сильнее выросли показатели качества жизни и максимального потребления кислорода, отражающего способность организма работать при интенсивной нагрузке.
Афикамтен уменьшает активность сердечного миозина — белка, участвующего в сокращении сердечной мышцы. Необструктивная форма заболевания встречается примерно у 30% людей с гипертрофической кардиомиопатией, однако до сих пор для неё не существовало терапии, направленной непосредственно на механизм болезни. «With these new studies, I can now recommend to patients a specific designer drug therapy which can work for them, make them feel better, and also improve their overall heart failure status», — заявила профессор медицины отделения кардиологии Любна Чоудхури, ставшая соавтором обеих работ.
Дополнительное исследование с использованием ультразвукового сканирования сердца помогло объяснить полученный эффект. На фоне афикамтена уменьшились признаки чрезмерного сокращения миокарда, улучшились показатели диастолической функции, то есть способности сердца расслабляться и наполняться кровью между ударами. Также были отмечены более благоприятные результаты тканевой допплерографии, изменения объёма крови в левом желудочке и снижение маркеров нагрузки на сердце.
По словам Чоудхури, данные о диастолической функции могут объяснять улучшение самочувствия пациентов. «This was a game changer, because that really shows we can impact these patients, not only in the way they feel, but objectively in the cardiac function that we’re measuring with the peak VO2», — сказала она. При этом для оценки устойчивости изменений потребуется более длительное наблюдение.
Работа продолжила изучение афикамтена после испытаний у пациентов с обструктивной гипертрофической кардиомиопатией. В новом исследовании препарат применяли у людей без препятствия оттоку крови из сердца, но его использование потребовало контроля: обратимое снижение показателя насосной функции сердца встречалось чаще, чем при приёме плацебо. Продолжающееся расширенное исследование должно оценить действие препарата в течение нескольких лет; обе работы поддержала компания Cytokinetics, разработавшая афикамтен.