Итальянские исследователи сообщили о длительном контроле над нейромиелитом оптического спектра у 2 пациентов после аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток. Это тяжелое аутоиммунное заболевание поражает головной и спинной мозг: антитела AQP4-IgG атакуют поддерживающие клетки-астроциты. Без лечения болезнь может привести к серьезной инвалидности.
При трансплантации пациентам вводят донорские стволовые клетки, чтобы заново сформировать работу иммунной системы. Перед процедурой 28-летним мужчине и женщине назначили препараты флударабин и треосульфан для подавления В-клеток, вырабатывающих патогенные антитела. Результаты исследования опубликованы в журнале Med.
Наблюдение за пациентами продолжалось более 15 лет. За это время у них не было рецидивов, а необходимость в постоянной иммуносупрессивной терапии отсутствовала. По данным авторов работы, антитела AQP4-IgG, связанные с развитием заболевания, исчезли и не появлялись вновь.
У мужчины улучшились неврологические функции, после лечения он стал отцом 2 детей и, как указали ученые, вернулся к обычной жизни. У женщины изменения были менее выраженными, однако ей удалось достичь хорошего качества жизни без дальнейшего приема лекарств. Кроме того, она частично восстановила подвижность рук.
Авторы подчеркивают, что метод связан с существенными рисками и подходит не всем больным. У мужчины после трансплантации развился хронический иммунодефицит, потребовавший постоянного введения антител, а также наблюдалось увеличение лимфоузлов, которое прошло самостоятельно. У женщины выявили рак мочевого пузыря, который был удален хирургическим путем, при этом прямую связь осложнений с трансплантацией исследователи не подтвердили.
Ученые считают, что аллогенную трансплантацию следует рассматривать индивидуально для молодых пациентов с агрессивным заболеванием, не поддающимся стандартной терапии. Работа основана только на 2 случаях, поэтому для оценки безопасности и эффективности метода необходимы более масштабные исследования. При этом длительный период наблюдения показывает возможный устойчивый эффект замены иммунной системы у отдельных пациентов.
