Экспериментальный препарат DNL343 не продемонстрировал способности замедлять боковой амиотрофический склероз в клиническом исследовании. Работа опубликована в JAMA Network Open, передает ТАСС.
DNL343 создан как небольшая молекула, которая проникает через гематоэнцефалический барьер и активирует белок eIF2b. Этот белок участвует в подавлении клеточной реакции на стресс, а эксперименты на животных ранее показывали, что его активация может замедлять гибель нейронов.
В испытании участвовали 249 пациентов с БАС. Их распределили между группой, получавшей DNL343, и группой плацебо. Через шесть месяцев исследователи сравнили скорость развития симптомов и другие показатели.
Статистически значимого замедления болезни у получавших препарат пациентов не обнаружили. Не было выявлено и существенного снижения смертности от осложнений, а концентрации GDF-15 и других биомаркеров в спинномозговой жидкости заметно не отличались от группы плацебо.
Авторы исследования считают, что эти результаты требуют пересмотра роли клеточных стрессовых механизмов как терапевтической мишени при БАС. Они указывают на необходимость разработки альтернативных подходов к лечению заболевания.
Боковой амиотрофический склероз — тяжелое нейродегенеративное заболевание, которое вызывает прогрессирующий паралич и атрофию мышц. Обычно после постановки диагноза продолжительность жизни составляет 2–5 лет, однако течение болезни может сильно различаться.