Швейцарская компания Biogen International GmbH разработала экспериментальный препарат BIIB094, который в ходе первых клинических испытаний на людях продемонстрировал обнадеживающие результаты в борьбе с болезнью Паркинсона. Итоги исследования опубликованы в журнале Nature Medicine.
При болезни Паркинсона в клетках определённых участков мозга накапливаются вредные белки, из-за чего гибнут нейроны и нарушается выработка дофамина — вещества, которое отвечает за движение и мышление. Препарат BIIB094 работает иначе, чем большинство существующих лекарств: он не просто маскирует симптомы, а подавляет активность гена, отвечающего за выработку белка LRRK2 — одного из главных факторов, запускающих нейродегенерацию.
В испытании участвовали 82 пациента. Препарат вводился напрямую в спинномозговую жидкость. Лечение прошло без серьёзных осложнений: отмеченные побочные эффекты были лёгкими или умеренными и не потребовали отмены терапии. По итогам анализа у тех, кто получал BIIB094, уровень белка LRRK2 снизился на 59%.
Важной особенностью стало то, что эффект проявился у пациентов вне зависимости от наличия конкретной генетической мутации. Это значительно расширяет круг людей, которым в будущем может помочь эта терапия. Учёные подчёркивают, что речь пока идёт о ранней фазе испытаний, где оценивались прежде всего безопасность и биологическое действие препарата, а не клиническое улучшение состояния пациентов.
Тем не менее результаты открывают путь к принципиально новому подходу к лечению болезни Паркинсона — воздействию на её механизм, а не только на внешние проявления.
