Однократное введение экспериментальной генной терапии CTX310 помогло надолго снизить уровень «плохого» холестерина и триглицеридов у людей с нарушениями липидного обмена. Такие результаты получили специалисты Cleveland Clinic в первом клиническом исследовании препарата на людях. Участники ранее недостаточно отвечали на медикаментозное лечение.
В испытании участвовали 15 пациентов, за которыми наблюдали в течение года. Через 12 месяцев у получивших максимальную дозу уровень холестерина липопротеинов низкой плотности снизился относительно исходного значения на 52,5%, а концентрация триглицеридов — на 47,8%. Связанных с терапией серьёзных нежелательных явлений за весь период наблюдения не выявили.
Результаты представили на ежегодной конференции Европейского общества кардиологов в 2026 году и одновременно опубликовали в журнале New England Journal of Medicine. «Опираясь на первоначальные данные, представленные в ноябре 2025 года, можно сказать, что продолжительность эффекта снижения липидов оказалась впечатляющей», — заявил первый автор работы, кардиолог Cleveland Clinic Люк Лаффин. Он также отметил отсутствие серьёзных проблем с безопасностью CTX310 во время исследования и в течение года после лечения.
CTX310 вводят один раз внутривенно. Препарат доставляет систему редактирования генов CRISPR-Cas9 в печень, где она отключает ген ANGPTL3, участвующий в регулировании жиров, циркулирующих в крови. CRISPR-Cas9 позволяет целенаправленно изменять отдельные участки ДНК, а подавление ANGPTL3 может уменьшать содержание холестерина липопротеинов низкой плотности и триглицеридов, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями.
В ходе испытания пациенты получали дозы CTX310 от 0,1 до 0,8 мг на килограмм массы тела. Перед инфузией им назначали кортикостероиды и антигистаминные препараты, после чего исследователи оценивали безопасность лечения и отслеживали изменения уровней ANGPTL3, холестерина липопротеинов низкой плотности и триглицеридов. На максимальной дозе оба показателя жирового обмена в среднем уменьшились примерно наполовину спустя год.
CTX310 пока остаётся экспериментальным средством, а выводы основаны на наблюдении всего за 15 пациентами. Контроль безопасности продолжится ещё 15 лет в соответствии с рекомендациями Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Исследование финансировала компания CRISPR Therapeutics AG из Цуга, Швейцария; учреждение Люка Лаффина получало от неё средства на научные работы.