Российские исследователи из Университета науки и технологий «Сириус» разработали технологию, которая может совершить прорыв в генной терапии наследственных заболеваний. Новаторский метод позволяет преодолеть одно из ключевых ограничений существующих подходов к лечению генетических патологий, связанных с мутациями в крупных генах.
Основная сложность современной генной терапии заключается в ограниченной вместимости аденоассоциированных вирусов (AAV), используемых для доставки генетического материала. Как сообщает Lenta.ru, они способны переносить гены размером не более пяти тысяч нуклеотидов, в то время как многие наследственные болезни вызваны дефектами в генах значительно большего размера. Российские ученые предложили оригинальное решение этой проблемы: они разделяют крупные гены на несколько частей, доставляют их в клетки и затем «сшивают» обратно в единое целое с помощью специальных белков, называемых интеинами.
Эффективность нового подхода была продемонстрирована на модели зеленого флуоресцентного белка (GFP). Оптимизировав условия для работы интеинов, исследователи добились восстановления полноценного белка в 80% клеток. Такой высокий показатель успешности открывает возможность для создания лекарств от наследственных заболеваний, которые до сих пор считались неизлечимыми именно из-за большого размера поврежденных генов.
По словам авторов исследования, их технология уже доказала свою работоспособность не только в клетках печени, но и в клетках сетчатки глаза. Это открывает прямые перспективы для разработки методов терапии наследственных ретинопатий, которые приводят к полной потере зрения. В будущем этот же подход может быть адаптирован для лечения и других тяжелых генетических недугов, таких как мышечная дистрофия Дюшенна.