Новый метод отключения гена изменил лечение прионной болезни

Новый метод отключения гена изменил лечение прионной болезни

Как сообщает издание MedicalXpress, учёные разработали инструмент для отключения дефектного гена, ответственного за развитие фатальной семейной бессонницы.

Прионные заболевания возникают из-за прионного белка, который может деформировать другие белки и создавать токсичные для нервных клеток агрегаты. Один из самых известных примеров такого заболевания — коровье бешенство.

Исследователи предложили новый метод лечения наследственных прионных болезней, при которых дефектный белок образуется в организме из-за генетического дефекта. Они создали молекулярный инструмент под названием CHARM, который может отключать дефектный ген, добавляя к ДНК специальную метку. Это позволяет эффективно бороться с прионными заболеваниями.

Эксперименты на животных показали, что CHARM удаляет более 80% прионного белка из мозга. Ранее было доказано, что снижение уровня прионного белка на 21% может смягчить симптомы болезни. При этом прионный белок не является необходимым для здорового взрослого человека, поэтому его отключение безопасно.

Руководитель исследования Соня Валлаб является носительницей дефектного гена, который может вызвать фатальную семейную бессонницу. Она надеется, что новый инструмент поможет ей избежать развития этого заболевания.

Источник: gazeta.ru

Science XXI