Экспериментальный препарат на основе технологии редактирования ДНК CRISPR помог сохранить сниженный уровень липидов в крови у обезьян в течение трёх лет после однократного введения. Средняя концентрация триглицеридов уменьшилась на 43%, а холестерина липопротеинов низкой плотности — примерно на 13%. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature.
Препарат воздействует на ген ANGPTL3, связанный с выработкой печенью белка, который препятствует удалению жиров из крови. Учёные с помощью CRISPR изменили один нуклеотид в ДНК и нарушили работу этого гена. В результате печень стала производить значительно меньше белка ANGPTL3.
В основной части эксперимента участвовали 10 обезьян, которым провели одну инфузию препарата. Спустя три года уровень белка ANGPTL3 в среднем оставался на 94% ниже первоначального значения. Содержание триглицеридов снизилось на 43%, а холестерина липопротеинов низкой плотности — приблизительно на 13%.
Отдельные испытания провели на четырёх обезьянах с дефицитом рецепторов липопротеинов низкой плотности — нарушением, характерным для тяжёлой наследственной гиперхолестеринемии. За 35 дней средний уровень «плохого» холестерина у животных уменьшился с 458 до 247 мг/дл, или на 46%. На короткое время у обезьян повысились печёночные ферменты, однако через две недели они вернулись к исходным значениям, а продолжительность эффекта в этой группе пока не оценивали.
Эксперименты на животных не позволяют окончательно определить безопасность метода для людей. Клинические испытания первой фазы человеческой версии препарата VERVE-201 уже проводятся. Исследователям предстоит выяснить, насколько безопасным и результативным окажется такое редактирование ДНК у человека, а в будущем разовая процедура потенциально может заменить постоянный приём средств для снижения холестерина и триглицеридов.