Международная группа ученых завершила третью фазу испытаний клеточной терапии, предназначенной для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Лечение основано на введении в кровоток выращенных в лаборатории клеток, похожих на сердечные стволовые клетки.
Как говорится в исследовании, опубликованном в журнале Lancet, терапия замедлила ослабление мышц у большинства участников на 54–65%. Авторы работы считают, что метод может быть эффективен на поздних стадиях заболевания.
Разработкой руководил профессор Медицинского университета Седарс-Синай Эдуардо Марбан. Для лечения применялись CDC-клетки — лабораторные аналоги стволовых клеток сердца, участвующих в восстановлении поврежденной сердечной мышцы.
Ранее эксперименты на животных показали, что после попадания в кровоток эти клетки выделяют химические сигналы. Они снижают воспаление в мышцах, замедляют массовую гибель клеток и препятствуют образованию рубцовой ткани.
В третьей фазе испытаний участвовали 106 пациентов в возрасте от 10 до 22 лет. На протяжении года им каждые 3 месяца вводили клеточные культуры, после чего специалисты оценивали состояние мышц рук и работу сердца.
По итогам наблюдений ослабление мышц плеча и предплечья замедлилось на 54–65% по сравнению с контрольной группой. У некоторых участников также улучшились показатели работы сердца и снизилась скорость образования рубцов в миокарде. Исследователи отметили, что терапия может применяться при разных мутациях гена DMD.
