Экспериментальная CAR-T-терапия анитокабтаген аутолейцел вызвала ответ у всех 38 пациентов с множественной миеломой, получивших препарат. Полного ответа достигли 79% участников. Итоги первой фазы испытаний опубликованы в The New England Journal of Medicine.
В исследование включили 40 человек с рецидивирующей миеломой или заболеванием, устойчивым к лечению, однако клеточный препарат ввели 38 пациентам. До начала испытаний они прошли как минимум три курса терапии либо имели устойчивость к лекарствам трех основных классов. Все получатели препарата продемонстрировали ответ на лечение, но это понятие не равнозначно полному исчезновению болезни.
Анитокабтаген аутолейцел создают из собственных Т-клеток пациента. В лаборатории их модифицируют так, чтобы они распознавали белок BCMA на клетках миеломы, после чего возвращают в организм. Полный ответ в исследовании выделяли как отдельную, более строгую категорию результата.
Расчетная доля пациентов, у которых болезнь не прогрессировала в течение двух лет, составила 57%. Через три года расчетная общая выживаемость достигла 65%. Медиана периода без прогрессирования равнялась 30,2 месяца.
Нежелательные явления возникли у всех 38 участников, получивших лечение. У 37 пациентов зарегистрировали осложнения третьей степени тяжести или выше. При этом испытание первой фазы проводилось на небольшой группе и не предусматривало прямого сравнения со стандартной терапией.
Эффективность и безопасность анитокабтагена аутолейцела продолжают изучать в испытаниях второй и третьей фаз. Результаты первой фазы опубликованы в «Московском комсомольце» со ссылкой на данные медицинского журнала.