Учёные впервые доказали, что тело человека можно превратить в собственную фабрику по производству антител. Группа исследователей под руководством Вистаровского института, а также при участии Медицинской школы Перельмана Пенсильванского университета, компаний AstraZeneca и Inovio Pharmaceuticals опубликовала результаты клинических испытаний в журнале Nature Medicine.
Обычно антитела и другие биологические препараты производят на заводах — процесс дорогостоящий, требующий сложного оборудования и хранения в условиях холодовой цепи. Вдобавок такие препараты действуют лишь несколько недель или месяцев. Новый подход принципиально иной: учёные создали специальные ДНК-конструкции — своеобразные генетические инструкции, — которые вводятся в организм и дают клеткам команду самостоятельно производить нужные антитела.
В клинических испытаниях, которые возглавил профессор Пабло Тебас из Пенсильванского университета, участвовали 44 здоровых добровольца. Каждый получил от 1 до 4 доз синтетических плазмид с информацией о 2 антителах, нейтрализующих коронавирус. У всех 39 участников, чьи результаты можно было оценить, антитела обнаруживались в крови на протяжении всех 72 недель наблюдения. Максимальная концентрация достигала 1,61 мкг/мл — уровень, сопоставимый с некоторыми уже одобренными биологическими препаратами, сообщает Nature Medicine.
Особо важным результатом стало то, что ни у одного из участников за всё время не появились антитела против самого вводимого препарата — явление, которое нередко становится проблемой при других методах генной доставки. «Впервые удалось показать, что человеческое тело само превращается в фабрику, которая безопасно и долго производит полноценные работающие антитела», — прокомментировал Тебас. Доставка ДНК осуществлялась с помощью системы CELLECTRA от Inovio — без жировых наночастиц, химических усилителей и вирусных векторов.
Побочные эффекты оказались минимальными: в большинстве случаев это были лёгкие временные реакции в месте укола. Учёные признают, что выборка была небольшой и реальная защита от болезни не проверялась, однако подчёркивают: платформа открывает широкие перспективы — от лечения рака и аутоиммунных заболеваний до терапии для людей с ослабленным иммунитетом, которым обычные вакцины практически не помогают. «Этот подход может упростить биологическую терапию, снизить расходы и дать защиту тем, кто в ней больше всего нуждается», — добавил Тебас.