Китайские специалисты в области медицины и молекулярной биологии успешно закончили первый этап клинических испытаний нового метода лечения семейной гиперхолестеринемии. Это заболевание характеризуется опасно высоким уровнем жиров в крови пациентов. Новая экспериментальная генная терапия показала многообещающие результаты.
В тестировании приняли участие шесть мужчин и женщин, страдающих от этого недуга, «работа экспериментальной генной терапии от семейной гиперхолестеринемии была проверена в рамках первой фазы клинических испытаний», пишет журнал Nature Medicine. Медики не выявили серьезных побочных эффектов у добровольцев. При этом препарат значительно снизил активность фермента PCSK9 и уровень липопротеинов низкой плотности, которые называют «плохим» холестерином.
Разработкой занималась команда под руководством профессора Ся Цяна из Шанхайского университета Цзяотун. В основе метода лежит фермент бактерии Hafnia paralvei. В природе этот микроб использует его для борьбы с вирусами, изменяя их РНК. Ученые доработали белок, чтобы он мог точечно редактировать человеческую ДНК.
Для доставки в организм фермент поместили в микроскопические жировые частицы вместе со специальными РНК-шаблонами. Они помогают найти в клетках печени ген PCSK9, который регулирует выработку холестерина, и «выключить» одну из его мутировавших копий. Это сильно замедляет образование новых жировых соединений.
Перед испытаниями на людях терапию проверили на клетках и животных. Добровольцы в возрасте от 34 до 62 лет получили несколько уколов препарата. Врачи внимательно следили за их состоянием и показателями крови.
Спустя почти полгода после начала лечения активность проблемного фермента в печени участников упала на 74%, а уровень холестерина снизился на 52%. При этом никаких существенных проблем со здоровьем не возникло. Успешное завершение первого этапа позволяет ученым перейти ко второй фазе испытаний с участием большего числа пациентов, чтобы лучше оценить эффективность нового лекарства.