Американская биотехнологическая компания Life Biosciences начала первое клиническое исследование экспериментальной терапии ER-100, предназначенной для лечения возрастной потери зрения. Первому пациенту уже ввели препарат. Метод предполагает воздействие на клетки сетчатки, которые связывают глаз с головным мозгом.
Разработчики рассчитывают, что однократная инъекция вместе с несколькими неделями приема антибиотиков сможет сохранить или частично восстановить зрение у пациентов с поражением одного или обоих глаз. Терапия должна активировать 3 гена в ганглиозных клетках сетчатки и вернуть им часть свойств более молодых клеток. О начале испытаний сообщила Life Biosciences.
Повреждение таких нервных клеток, в том числе при глаукоме, обычно приводит к необратимой утрате зрения. ER-100 использует вирусный носитель, не способный вызывать инфекционное заболевание, для доставки генетических инструкций в клетки сетчатки. Эти инструкции запускают выработку 3 белков, которые, по замыслу авторов, могут улучшить состояние поврежденных клеток.
Работу генов предполагается контролировать антибиотиком: при его приеме они активируются, а после прекращения приема выключаются. В описании исследования отмечается, что ER-100 не изменяет уже существующие гены участников. Ранее эксперименты на мышах показали возможность частичного перепрограммирования старых клеток, а исследования на приматах указали на потенциальное восстановление функций поврежденных клеток.
На первом этапе лечение последовательно получат 12 пациентов с открытоугольной глаукомой. Затем в исследование могут включить еще до 6 человек с неартериитической передней ишемической нейропатией зрительного нерва. За участниками будут наблюдать не менее 5 лет, при этом дозировку могут корректировать в зависимости от реакции пациентов.
Основной задачей первого этапа станет оценка безопасности терапии, также специалисты изучат ее возможное влияние на зрение. Ученые указывают, что эффективность метода и возможность обратить возрастные изменения клеток у человека пока не подтверждены. Среди рисков называются непредсказуемые последствия изменения активности генов, включая вероятность превращения отдельных клеток в раковые.
